Degeneración macular: Argentina prueba una terapia génica que revoluciona el tratamiento

Argentina se posiciona a la vanguardia en la investigación médica global al participar en un estudio de fase 3 de una terapia génica que promete transformar el tratamiento de la degeneración macular húmeda, una enfermedad ocular que afecta severamente la visión en adultos mayores. El Charles Centro Oftalmológico lidera esta iniciativa en el país, ofreciendo una esperanza para miles de personas que hoy dependen de inyecciones intraoculares frecuentes.

La degeneración macular húmeda, que suele aparecer en personas mayores de 55 años y es más común a partir de los 75, compromete el centro de la retina, la zona de máxima precisión visual. Esto provoca una visión borrosa que dificulta actividades cotidianas como leer, reconocer números o identificar objetos, impactando directamente la autonomía y calidad de vida de los pacientes. “La persona ve todo como borroso y esto genera dificultades para leer, reconocer números. Incluso impide elegir la ropa que te querés poner o identificar alimentos, entre otras actividades cotidianas que requieren visión fina”, explica el doctor Patricio Schlottmann, médico oftalmólogo, especialista en retina, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico y director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación (OMI).

Un cambio de paradigma en el abordaje

Actualmente, el tratamiento estándar para esta patología es costoso y demandante. Consiste en la aplicación periódica de inyecciones intraoculares, generalmente cada uno o dos meses, para controlar la progresión de la enfermedad. Este régimen terapéutico sostenido genera una fuerte dependencia y, si se interrumpe, la pérdida visual avanza. La pregunta recurrente en el consultorio, según Schlottmann, es “¿hasta cuándo?”. La respuesta, afirma, está en la ciencia y los avances en investigación clínica: “hasta que encontremos algo mejor”.

Ese “algo mejor” parece estar cerca con la terapia génica en fase 3. Este abordaje revolucionario propone una única inyección intraocular que utiliza un vector viral diseñado para que las propias células del ojo produzcan de manera sostenida el agente terapéutico necesario. “Se trata de hacer un virus que trabaje para nosotros”, resume el especialista, simplificando un proceso complejo.

Beneficios y expectativas de la nueva terapia

El objetivo principal de esta terapia génica es lograr un efecto prolongado en el tiempo, reduciendo o incluso eliminando la necesidad de aplicaciones repetidas en más del 80% de los pacientes, en comparación con el tratamiento convencional. Esto se traduciría en una menor carga terapéutica, mayor adherencia al tratamiento, controles más espaciados y, fundamentalmente, una mayor autonomía para el paciente y una menor dependencia de un sistema de aplicaciones periódicas. Este avance podría mejorar significativamente la calidad de vida de los adultos mayores, permitiéndoles disfrutar de su tiempo libre con mayor independencia.

La fase 3 es la etapa final antes de una potencial aprobación regulatoria y el lanzamiento comercial. Las fases previas (1 y 2), realizadas con un número menor de pacientes, mostraron resultados prometedores en términos de seguridad y eficacia, lo que permitió avanzar a esta instancia de mayor envergadura.

“La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda. Ser pioneros en la Argentina en participar en esta etapa avanzada de investigación nos llena de orgullo y refuerza nuestro compromiso por la innovación, la investigación clínica y el desarrollo de alternativas terapéuticas que mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes”, afirma el doctor Patricio Schlottmann.

Argentina, un actor clave en la investigación global

La participación de Argentina en este tipo de ensayos clínicos globales es un testimonio de la calidad profesional y tecnológica del país. “En la Argentina hay muy buenos médicos y muy buena calidad tecnológica y profesional, lo cual hace que nuestro país califique para este tipo de ensayos, y eso es muy bueno”, destaca Schlottmann.

El ensayo, que aún recluta pacientes con características específicas (como un diagnóstico reciente y un número limitado de inyecciones previas), busca incluir entre 150 y 200 participantes. Esta inclusión masiva permite recopilar datos cruciales sobre la eficacia del tratamiento en la población local. Además, cuando el tratamiento sea finalmente aprobado, el camino recorrido en el país facilitará su implementación, ya que la comunidad científica local estará familiarizada con el proceso y los médicos habrán adquirido experiencia en su aplicación.

Prevención y hábitos saludables

Aunque la degeneración macular tiene una carga familiar, no es hereditaria, y la prevención juega un papel crucial. El doctor Schlottmann enfatiza la importancia de hábitos saludables para reducir las posibilidades de desarrollar la enfermedad, entre ellos:

• Descansar bien.
• Practicar actividad física regularmente.
• Alimentarse correctamente, siguiendo preferentemente una dieta mediterránea.
• Evitar fumar.